représenterait une formidable opportunité de création de valeur pour les patients et nos actionnaires dans les années à 
venir. Nous sommes totalement engagés pour atteindre cet objectif. 
En parallèle, nous continuerons d'évaluer les opportunités de croissance pour notre Société afin d'enrichir notre 
pipeline de R&D, provenant soit d'une source interne en menant les candidats médicaments issus de notre plateforme 
PLEOTHERAPY(TM) jusqu'au développement clinique ; soit par des partenariats et/ou accords de R&D avec d'autres sociétés 
biopharmaceutiques ou des instituts de recherche académique reconnus. 
 
Je vous tiendrai régulièrement informés de l'évolution de notre plan de développement, et je vous remercie sincèrement, 
une fois encore, pour votre soutien continu de notre Société. 
 
 
Bien cordialement, 
 
David Horn Solomon 
Directeur Général 
 
 
À propos de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) 
Les maladies de Charcot-Marie-Tooth (CMT) regroupent un ensemble hétérogène de neuropathies périphériques, 
héréditaires, sévères, invalidantes, progressives et chroniques. La CMT1A, sous type le plus fréquent de CMT, est une 
maladie orpheline avec une prévalence de 1/5000 touchant environ 150 000 personnes en Europe et aux Etats-Unis, et 
environ 1 500 000 personnes dans le monde. La mutation génétique à l'origine de la CMT1A est une duplication du gène 
PMP22 codant pour une protéine de la myéline périphérique. La duplication de ce gène induit une surexpression de la 
protéine PMP22 et l'incapacité des cellules de Schwann à produire une myéline normale (gaine des neurones). La gaine de 
myéline ainsi dégradée (structure et fonctionnalité) perturbe la conduction de l'influx nerveux au niveau des nerfs 
périphériques et provoque la dégradation des axones. À cause de cette dégradation des nerfs périphériques, les patients 
souffrent d'une atrophie musculaire progressive au niveau des jambes et des bras, entrainant des problèmes de marche, 
de course et d'équilibre, ainsi que des troubles de fonctionnalité des mains. Ils peuvent également souffrir de 
troubles sensoriels légers à modérés. Les premiers symptômes apparaissent généralement à l'adolescence et évoluent 
progressivement tout au long de la vie du patient. Dans les cas les plus sévères, les patients CMT1A deviennent 
dépendants d'un fauteuil roulant (au moins 5% des cas). À ce jour, aucun médicament curatif ou symptomatique n'a reçu 
d'autorisation de mise sur le marché pour la CMT1A. La prise en charge de la maladie se limite à des soins de support, 
tels que les orthèses, les attèles, la kinésithérapie, l'ergothérapie ou encore la chirurgie. 
Plus d'information sur https://pharnext.com/fr/disease/charcot-marie-tooth. 
 
 
À propos de PXT3003 
PXT3003 est une nouvelle combinaison synergique à dose fixe de baclofène, naltrexone et sorbitol formulée sous forme de 
solution buvable administrée deux fois par jour. Les trois composants de PXT3003 ont été sélectionnés pour inhiber la 
surexpression de la protéine PMP22, et ainsi améliorer la conduction de l'influx nerveux des nerfs périphériques 
endommagés, élément majeur de la physiopathologie de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A. PXT3003 pourrait 
également avoir un effet positif sur d'autres types cellulaires de l'unité motrice tels que l'axone (protection 
directe), les jonctions neuromusculaires ou les cellules musculaires. PXT3003 a montré des résultats prometteurs et 
cohérents dans les études précliniques et cliniques de Phase II et de Phase III (PLEO-CMT et PLEO-CMT-FU). 
Plus d'information sur https://pharnext.com/fr/pipeline/pxt3003. 
 
 
À propos de l'essai PREMIER 
L'essai PREMIER est une étude clinique pivot de Phase III, internationale, randomisée, en double aveugle, contrôlée 
contre placebo (deux bras), évaluant l'efficacité et la sécurité de PXT3003 chez des patients atteints de CMT1A légère 
à modérée sur une durée de 15 mois. La dose de PXT3003 étudiée dans l'essai PREMIER correspond à la dose élevée testée 
dans la précédente étude clinique de Phase III (PLEO-CMT). En accord avec les agences réglementaires, le critère 
principal d'évaluation de l'efficacité sera l'échelle ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale) qui mesure le handicap 
moteur fonctionnel. Les critères d'évaluation secondaires incluront les évaluations suivantes : 1) Test de marche des 
10 mètres (10 mWT), 2) Quantification de la force musculaire (évaluation bilatérale de la dorsiflexion plantaire au 
dynamomètre), 3) Évaluation par le patient de la sévérité de la maladie par l'échelle PGI-S (Patient Global Impression 
of Severity), 4) Évaluation par le patient du changement apporté par le traitement par l'échelle PGI-C (Patient Global 
Impression of Change), 5) Échelle d'évaluation CMTNS-v2 (Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score version 2) et 6) 
Quantification de la force musculaire au dynamomètre au niveau des mains. La sécurité et la tolérance seront 
surveillées tout au long de l'étude. De plus amples informations sur l'essai PREMIER sont disponibles sur le site 
internet ClinicalTrials.gov (Numéro d'identification de l'étude : NCT04762758) ici 
 
 
À propos de Pharnext 
Pharnext est une société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, qui développe de nouvelles thérapies pour les 
maladies neurodégénératives orphelines et communes actuellement sans solution thérapeutique satisfaisante. Pharnext 
possède deux produits en développement clinique. PXT3003 a terminé un essai de Phase III international avec des 
premiers résultats positifs dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) et bénéficie du statut de 
médicament orphelin en Europe et aux Etats-Unis. Une étude clinique pivot de Phase III internationale de PXT3003 dans 
la CMT1A, l'essai PREMIER, est actuellement en cours. PXT864 a obtenu des résultats de Phase II encourageants dans la 
maladie d'Alzheimer et son développement sera poursuivi en partenariats. Pharnext est le pionnier d'un nouveau 
paradigme de découverte de médicaments basé sur les Big Data génomiques et l'intelligence artificielle : PLEOTHERAPY 
(TM). Pharnext identifie et développe des combinaisons synergiques de médicaments appelées PLEODRUG(TM). Plus 
d'information sur www.pharnext.com. 
Pharnext est cotée sur le marché Euronext Growth à Paris (code ISIN : FR0011191287). 
 
 
Avertissement 
Le présent communiqué contient des déclarations prospectives relatives à Pharnext et à ses activités. Pharnext estime 
que ces déclarations prospectives reposent sur des hypothèses raisonnables. Cependant, aucune garantie ne peut être 
donnée quant à la réalisation des prévisions exprimées dans ces déclarations prospectives qui sont soumises à des 
risques, dont ceux décrits dans le « Universal Registration Document » (URD) enregistré auprès de l'AMF sous le numéro 
R.20-029 en date du 9 Novembre 2020 ainsi que dans ses rapports de gestion annuels et ses communiqués de presse 
(documents disponibles sur le site www.pharnext.com) et à l'évolution de la conjoncture économique, des marchés 
financiers et des marchés sur lesquels Pharnext est présente. Les déclarations prospectives figurant dans le présent 
communiqué sont également soumises à des risques inconnus de Pharnext ou que Pharnext ne considère pas comme 
significatifs à cette date. La réalisation de tout ou partie de ces risques pourrait conduire à ce que les résultats 
réels, conditions financières, performances ou réalisations de Pharnext diffèrent significativement des résultats, 
conditions financières, performances ou réalisations exprimés dans ces déclarations prospectives. Pharnext décline 
toute intention ou obligation de mettre à jour ou de réviser les déclarations prospectives, que ce soit à la lumière de 
nouveaux renseignements, d'événements futurs ou autrement. 
Le présent communiqué et les informations qu'il contient ne constituent pas, ni ne sauraient être interprétés comme une 
offre ou une invitation de vente ou de souscription, ou la sollicitation de tout ordre ou invitation d'achat ou de 
souscription d'actions Pharnext dans un quelconque pays, y comprls les Etats Unis d'Amérique. Les titres ne peuvent 
être ni offerts ni cédés, y comprls aux Etats-Unis d'Amérique sans enregistrement ou exemption d'enregistrement, 
conformément à la législation applicable. La diffusion de ce communiqué dans certains pays peut constituer une 
violation des dispositions légales en vigueur. Les personnes en possession du communiqué doivent donc s'informer des 
éventuelles restrictions locales et s'y conformer. 
 
 
 
Contacts 
 
 
David Horn Solomon 
Directeur Général 
contact@pharnext.com 
+33 (0)1 41 09 22 30 
 
Relations Presse (International)                                     Relations Presse (France)

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