Pharnext 
Pharnext: Lettre aux Actionnaires 
21-Juin-2021 / 08:30 CET/CEST 
Information réglementaire transmise par EQS Group. 
Le contenu de ce communiqué est de la responsabilité de l'émetteur. 
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PARIS, France, le 21 juin 2021 à 8h30 (CET) - Pharnext SA (FR0011191287 - ALPHA), société biopharmaceutique à un stade 
clinique avancé, pionnière d'une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur 
les Big Data génomiques et l'intelligence artificielle (« La Société ») exploitant sa plateforme de PLEOTHERAPY(TM), 
publie aujourd'hui une lettre de son Directeur Général, le Dr David Horn Solomon, à destination des actionnaires. 
 
 
Madame, Monsieur, Chers Actionnaires, 
 
Au cours des derniers jours, depuis l'annonce de notre programme de financement le 7 juin 2021, le cours de l'action de 
notre Société a diminué de manière significative, soulevant des questions de votre part. Par conséquent, j'ai pensé que 
je devais m'adresser à vous, pour expliquer plus en détails ce financement, mais aussi vous parler de l'avancée du 
développement de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A). Financer ce programme de 
développement clef et être pleinement engagé pour obtenir une approbation bénéficiera à la fois aux patients et aux 
actionnaires. C'est pourquoi nous travaillons et investissons dans le domaine de la santé et la raison d'être des 
entreprises de biotechnologie. 
 
L'année 2021 a déjà vu notre Société franchir une étape clé importante : l'inclusion du premier patient en mars dernier 
dans notre étude clinique pivot de Phase III de PXT3003 (l'essai PREMIER). Comme vous le savez, PXT3003 est notre 
candidat médicament le plus avancé dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CTM1A), une maladie rare et 
extrêmement invalidante. En avril, nous avons annoncé les premiers résultats de l'analyse intermédiaire de l'étude de 
Phase III d'extension en ouvert actuellement en cours (PLEO-CMT-FU), qui a fait suite à la première Phase III en double 
aveugle (PLEO-CMT). Ces résultats suggèrent un bon profil de sécurité et une efficacité durable de PXT3003, mesurée sur 
l'échelle ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale), après 4 ans et demi d'essai clinique. Plus récemment, nous avons 
contracté un financement par obligations convertibles pouvant atteindre un montant total maximum de 81 millions d'euros 
sur trente-six mois afin de renforcer la trésorerie de notre Société et de financer l'essai PREMIER jusqu'à l'obtention 
des données cliniques au cours du troisième trimestre 2023. 
 
Financement 
Ce financement de long terme, dans l'hypothèse d'une capacité de tirage intégral par la Société sur une période de 36 
mois, permettra d'achever l'étude clinique pivot de Phase III dans la CMT1A et, plus globalement, d'augmenter la 
trésorerie de Pharnext et ainsi favoriser sa croissance et son développement. Nous comprenons tout à fait la 
frustration de certains actionnaires liée à la dilution qui est associée à ce type de financement par obligations 
convertibles mais, compte tenu du calendrier, du stade de développement actuel de notre Société et de conditions de 
marché non favorables, nous restons fermement convaincus que ce financement est bénéfique pour Pharnext pour plusieurs 
raisons : 
  ? Flexibilité : Le financement a été structuré de telle sorte que Pharnext puisse décider du calendrier du tirage des 
    différentes tranches en fonction de ses besoins de trésorerie (pour plus de détails, vous pouvez consulter le 
    communiqué de presse publié le 7 juin 2021). Selon les circonstances, et en particulier si nous accédons à d'autres 
    sources de financement, il se peut que nous n'ayons pas besoin de prélever la totalité du montant. En effet nous 
    n'excluons pas de recourir aux voies de financements classiques, en ce inclus sur les marchés de capitaux aux 
    Etats-Unis. 
  ? Dilution : Une augmentation de capital, dite "classique", aurait généré une dilution significative et unique pour 
    les actionnaires au lieu de la répartir sur plusieurs années avec le financement actuel. De plus, les souscripteurs 
    à une augmentation de capital peuvent également revendre rapidement leurs actions sur le marché. Enfin, nous avons 
    utilisé une partie du premier tirage pour rembourser de façon anticipée les obligations émises le 3 février 2021 et 
    non encore converties pour un montant total de 2,9 millions d'euros, évitant ainsi une dilution additionnelle. 
  ? Opportunité : Ce financement ne nous empêche aucunement de poursuivre les discussions autour d'accords de 
    partenariat, ou les nouvelles opportunités qui pourraient naître de notre plateforme de PLEOTHERAPY(TM) et sur 
    lesquelles nous travaillons actuellement, afin d'étendre et de diversifier notre portefeuille de candidats 
    médicaments pour, ici encore, créer de la valeur. Dans ces cas de figure, nous pourrions suspendre le tirage des 
    obligations convertibles à notre main. 
 
Nos efforts sur PXT3003 et l'étude clinique pivot de Phase III dans la CMT1A, l'essai PREMIER 
Nous continuons de consacrer une part importante de nos ressources au développement de PXT3003 avec le but ultime 
d'obtenir une Autorisation de Mise sur le Marché (« AMM ») tant aux Etats-Unis qu'en Europe, afin d'améliorer la vie 
quotidienne des patients atteints de CMT1A. Comme vous le savez déjà, il n'existe actuellement aucun traitement 
approuvé pour prendre en charge la CMT1A. PXT3003 - qui a déjà reçu la désignation de médicament orphelin de la part 
des agences américaine (« FDA ») et européenne (« EMA ») du médicament - se présente comme le candidat médicament en 
développement le plus avancé dans le monde pour cette pathologie. Avec une population de 100 000 patients atteints de 
CMT1A aux États-Unis et dans les cinq principaux pays européens, le peu de concurrence en développement, et notre 
compréhesion actuelle du marché, nous pensons que le potentiel de revenus commerciaux annuels de PXT3003, au niveau 
mondial, pourrait dépasser le milliard de dollars dans les cinq ans suivant sa date de première commercialisation. 
 
Nous fondons de grands espoirs de succès pour notre essai PREMIER pour de multiples raisons : 
  ? L'étude de Phase II et la première étude de Phase III en double aveugle (PLEO-CMT) ont montré des données de 
    sécurité et d'efficacité non seulement encourageantes mais aussi cohérentes. 
  ? Comme annoncé en avril 2021, les premiers résultats de l'analyse intermédiaire de l'étude de Phase III d'extension 
    en ouvert (PLEO-CMT-FU) suggèrent un bénéfice durable pour les patients atteints de CMT1A après 4 ans et demi de 
    traitement. Tous les ans, Pharnext continuera à rendre publique les données à long terme de cet essai PLEO-CMT-FU 
    qui est toujours en cours. 
  ? L'essai PREMIER a le même critère d'évaluation principal (l'échelle ONLS mesurant le handicap moteur fonctionnel 
    des patients), une population de patients semblable (patients adultes atteints de CMT1A légère à modérée) et la 
    même formulation de PXT3003 (solution orale) que les programmes de Phase III précédents et en cours (études 
    PLEO-CMT et PLEO-CMT-FU) 
 
Enfin, je tiens à signaler que le déploiement de l'essai PREMIER se poursuit comme prévu après le recrutement du 
premier patient aux États-Unis en mars 2021, et ceci malgré la pandémie de COVID-19. A ce jour, dix centres cliniques 
ont d'ores et déjà été ouverts en Amérique du Nord, lesquels procèdent activement à la sélection de dizaines de 
patients CMT1A. D'autres sites vont être prochainement ouverts aux États-Unis et au Canada au cours de cet été. Enfin, 
nous restons en bonne voie pour annoncer l'ouverture des premiers sites européens et israéliens au troisième trimestre 
2021. Nous sommes confiants de terminer le recrutement des patients dans l'essai PREMIER au deuxième trimestre 2022 
comme annoncé initialement, ce qui permettra à notre Société d'annoncer les premiers résultats de l'étude clinique 
pivot de Phase III au cours du troisième trimestre 2023. 
 
 
L'avenir de Pharnext 
Nous disposons à présent du programme de financement qui permettra de mener à terme notre étude clinique de Phase III 
pivot, l'essai PREMIER. En cas de succès, les données de cet essai, accompagné des données d'une étude préclinique 
factorielle conduite dans le modèle de rat CMT1A, constitueront la base d'une demande d'AMM auprès de la FDA aux 
Etats-Unis et de l'EMA en Europe, et dont le dépôt pourrait intervenir, conformément à un calendrier règlementaire 
classique, au cours du premier semestre 2024. Ceci pourrait potentiellement apporter une nouvelle option thérapeutique 
pour les patients atteints de CMT1A. L'obtention d'une AMM en Europe et aux Etats-Unis pour PXT3003 dans la CMT1A

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